Por terapia gênica se entende a transferência de material genético com o
propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está
defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão
funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o
defeito. Trata-se de uma ideia muito simples, mas como veremos sua realização
prática apresenta vários obstáculos.
O primeiro passo para a terapia gênica é
identificar o gene responsável pela enfermidade. Subsequentemente, pelas
técnicas de biologia molecular é possível adquirir um pedaço de DNA que contém
este gene. Esta primeira etapa é chamada de isolamento ou clonagem do gene.
Qualquer
enfermidade é candidata à terapia gênica, desde que o gene esteja isolado para
a transferência.
Graças ao progresso
da biologia molecular esta primeira etapa é relativamente simples em comparação
a alguns anos atrás. Tem sido possível isolar numerosos genes causadores de
doenças genéticas e, se descobrem outros a cada semana.
Fonte: http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php
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